850 000 долара струва лекарство за рядка очна болест

Luxturna, лекарство срещу наследствена дегенерация на ретината, която може да доведе до пълна слепота, ще бъде продавано по 850 000 долара в Съединените щати, което ще го направи едно от най-скъпите в света.

То се прилага в еднократна доза, съобщават от неговия производител – базираната във Филаделфия Spark Therapeutics. Медикаментът ще струва по 425 000 долара на око. Това е по-малко от ценовата такса от 1 милион долара, която се очакваше преди компанията да получи одобрение от федералната агенция по лекарствата в средата на декември.

Съобщението идва в резултат на растящия дебат в Съединените щати относно високата цена на медицината, особено за предполагаемо новаторски лечения.

Очаквайки критики, от Spark Therapeutics обещават възстановяване на средствата за пациентите, ако лечението се окаже неефективно и заявяват, че очакват здравните власти на САЩ да разрешат плащанията на етапи.

По този начин компанията следва правеното от Novartis, която продава Kymriah, средство за лечение за много агресивна форма на левкемия при деца и млади възрастни. Швейцарският производител на лекарства се ангажира да възстанови средствата на застрахователите и пациентите, ако лекарството от 475 000 долара не работи.

Luxturna се счита за първото американско лекарство, което излиза от генната терапия, която се състои в ремонт на дефектен ген.

Понастоящем има около 1000 случая на хора, страдащи от наследствена дегенерация на ретината и се очаква всяка година да се добавят 10 до 20 нови случая.

Освен Luxturna, няколко други лекарства са близо до цената от един милион долара, въпреки че те често се прилагат в няколко дози.

Такъв е случаят със Spinraza (известен като Nusinersen в Европа), разработен от Biogen и Ionis срещу мускулна дистрофия, и Soliris, направен от Alexion Pharmaceuticals за лечение на рядка форма на бъбречно заболяване. И двете струват около 750 000 долара.

Най-скъпото лекарство в света е Glybera, което холандският му разработчик UniQure продава за 1 млн. долара за лечение за няколко генетични заболявания.